骨髓捐赠利与弊

 2018/03/29 17:23  付冰冰 《人民周刊》  (74)    

“人民健康是民族昌盛和国家富强的重要标志。要完善国民健康政策,为人民群众提供全方位全周期健康服务。”——习近平

近些年来,再生障碍性贫血、地中海贫血、遗传性免疫缺陷症等重症疾病的发病率呈走高趋势。

今年9月,28岁的杭州女孩许艾菲因捐献骨髓获得“最美小姐姐”称号。许艾菲说:“如果我悔捐了,一个生命可能就此走向终点。”

骨髓捐赠手术何以如此重要,甚至影响到骨髓受捐者的生命是否会延续?本刊记者采访了中华医学会血液学分会第10届委员会委员、北京大学血液病研究所张晓辉主任医师,就读者普遍关注的问题答疑、解惑。

《人民周刊》:我国骨髓移植每年多少例?病患集中分布的特点是什么?

张晓辉教授:我国异基因骨髓移植每年大概2500例以上,病患主要集中在急性白血病(髓性白血病、淋巴细胞白血病),骨髓增生异常综合征,重症再生障碍性贫血,慢性粒细胞白血病,淋巴瘤,多发性骨髓瘤等。

病患进行移植主要分布在北京、苏州、广州、浙江等几大移植中心,年龄从1岁到60岁左右,与职业关系不大。

《人民周刊》:骨髓捐赠者、移植受赠者普遍担心的共性问题是什么?注意事项有哪些?

张晓辉教授:供者普遍担心对自己身体健康的影响以及对自己生育能力(包括对下一代)的影响,甚至害怕因为供髓而引发自身造血产生问题,罹患血液系统疾病。

注意事项:

首先是心理准备,捐献造血干细胞是不会影响健康的。人体内的造血干细胞具有很强的再生能力。正常情况下,人体各种细胞每天都在不断新陈代谢,进行着生成、衰老、死亡的循环往复,失血或捐献造血干细胞后,可刺激骨髓加速造血,1~2周內,血液中的各种血细胞恢复到原来水平。我们已安全完成近2000例供者的造血干细胞采集。

其次,供者在医生的指导下做全面的身体检查,包括血常规、肝肾功能、心肺功能和输血前八项传染病检测。肝炎病毒携带者一般不作为供者,如巨细胞病毒阳性,需静脉使用抗病毒药物直至转阴。女性供者注意避开月经期(或遵医嘱,服用药物控制月经)。

《人民周刊》:哪些人符合骨髓捐赠标准?

张晓辉教授:经HLA配型符合供者要求。HLA配型完全相合的同胞健康供者是供者来源之首选,然而仅有大约25%的患者能找到这类供者。在我国,单子女家庭所占比例较高,HLA相合同胞供者较难找到。非血缘志愿者供者、脐带血和HLA不合亲属供者是造血干细胞的重要来源。

几乎所有病人两代以内至少有一位HLA半相合亲属供者,包括父母、子女、同胞或表亲。亲属供者的来源广泛,应用成本低,且从伦理和技术角度上操作性强。

非血缘关系志愿供者库已在世界各地建立,我国成立有中国造血干细胞捐献者资料库。非血缘供者提供外周造血干细胞是无偿的。所有供者均符合我国卫生行政部门规定的献血条件, 相关检查未发现异常。造血干细胞移植找到HLA-A、B、DR完全相合供者的机率随骨髓库、民族及受者HLA基因及其在人群频度分布而有差异。一方面,由于HLA分布的不均衡性及骨髓库不可能无限扩大;另一方面,非血缘关系志愿供者查询需一定周期,而有些病人病情又不允许等待,因此限制了非血缘供者的应用。

非血缘关系脐血具有查询迅速、无需等待且HLA要求较低等优点。但细胞数量太少,成人用量不够。

《人民周刊》:哪些类疾病需要做骨髓移植?

张晓辉教授:主要有两大类疾病。

第一类是肿瘤性疾病。

急性白血病、慢性白血病、恶性淋巴瘤、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤等恶性血液病,均可以通过造血干细胞移植治疗。造血干细胞移植是白血病的有效治疗方法,甚至是某些血液肿瘤的唯一根治手段。

某些实体肿瘤:小细胞肺癌、乳腺癌、肾癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、卵巢癌、黑色素瘤等,可以采用造血干细胞移植治疗。

第二类是非肿瘤性疾病。

再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿、联合免疫缺陷病等。

遗传疾病:地中海贫血、镰刀细胞疾病、范可尼贫血、骨硬化病、贮积病等。

自身免疫性疾病:系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、多发性硬化等。

《人民周刊》:患者做骨髓移植手术有什么必要条件?

张晓辉教授:首先要找到合适的供者!

大部分急性白血病患者:需要在化疗达到完全缓解后,根据病情可强化治疗2~3个疗程。有HLA相合供体者或HLA半相合亲缘供者的中、高危病人均应进行异基因移植,部分中危(无合适供者)或低危患者也可暂考虑自体移植(视病情而定)。

慢性髓系白血病患者:加速或急变期患者,需经治疗回到慢性期后行异基因移植。TKI治疗失败或不能耐受、出现T315i突变的慢性期患者应尽早进行异基因移植。新诊断的儿童或青少年患者,如有同胞相合供者,可考虑进行异基因移植。

恶性淋巴瘤患者:通常需要化疗达到完全缓解,再强化治疗3~5个疗程后进行自体移植。难治复发患者,可考虑异基因移植。

骨髓增生异常综合征:IPSS中危2到高危患者,尤其是MDS-RAEB等患者或染色体预后不好的病人,宜尽早进行异基因移植。严重的粒细胞减少、血小板减少或输血依赖病人也可以考虑进行移植。

多发性骨髓瘤患者:一般需要化疗达到完全缓解或接近缓解后进行自体移植。难治复发或有高危核型者可考虑异基因移植。

某些实体肿瘤:如肺癌、乳腺癌、睾丸癌等,一般需要化疗达到完全缓解或接近缓解后进行移植,通常进行自体移植。

再生障碍性贫血患者:重型再障患者只要有HLA相配供者,宜尽早进行异基因移植。有输血依赖的非重型再障患者可考虑进行异基因移植。

自身免疫性疾病患者:常规药物控制不佳者,可考虑进行自体移植。

其次,经济上要有所保障。

《人民周刊》:骨髓移植手术后如何预防复发?

张晓辉教授:复发导致移植失败最主要的原因,特别是对于高危/难治/复发的白血病等血液肿瘤病人,需要通过调整预处理方案、移植后早期给予预防性供者淋巴细胞输注、调整免疫抑制剂、注射免疫调节剂等方式给予复发的预防,以便进一步降低移植后的疾病复发率,提高总体生存。

《人民周刊》:过去的2016年,您一共主刀多少例骨髓移植手术?

张晓辉教授:造血干细胞移植与器官移植的概念不同,并非外科意义上的“主刀”,一例移植成功与否至少要看一年的时间,北京大学血液病研究所是一个整体,需要医护人员团队作战,相互协作,完美配合,才能完成,我们每年移植大概是800例以上,是亚洲最大、世界前两强的移植中心。

《人民周刊》:目前就骨髓移植这个领域而言,希望社会给予哪些方面的支持?

张晓辉教授:需要医保政策更为明确,对于一些高额进口药品(移植必须的)尽量纳入医保范围,以减轻病人负担,使更多的病人具备移植的条件;移植专业也是医疗专业内相对辛苦的专业,涉及学科知识很广,培养医护人才时间周期较长,需要从各个方面鼓励这类型人才的培养和成长;骨髓库较之前已经进步很大,但仍不能像国外一样满足所有患者的需要,需要号召更多的人来自愿捐献骨髓,使供者资源更为丰富。

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